第二批臨床急需境外新藥名單于2019年5月29日正式發(fā)布，名單涉及26個(gè)品種，其中以“罕見(jiàn)病用藥”為臨床急需原因的有17個(gè)，占比超過(guò)65%。諾和諾德的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素Norditropin®、西安楊森治療肺動(dòng)脈高壓的波生坦分散片、賽諾菲的阿侖單抗等多個(gè)跨國(guó)藥企的重磅產(chǎn)品均在名單中。
| 序號(hào) | 藥品名稱(chēng)（活性成分） | 企業(yè)名稱(chēng)（持證商） | 治療領(lǐng)域 | 適應(yīng)癥 | 列為臨床急需原因 |
| 1 | Biopten Granules 10%，2.5%（sapropterin hydrochloride） | Daiichi Sankyo Co., Ltd. | 內(nèi)分泌和代謝病 | 1. 降低因二氫喋啶合成酶和二氫喋啶還原酶缺乏導(dǎo)致的高苯丙氨酸血癥患者的血清苯丙氨酸水平（a型高苯丙氨酸血癥）。2. 降低四氫喋啶反應(yīng)性高苯丙氨酸血癥患者的血清苯丙氨酸水平（BH4反應(yīng)性高苯丙氨酸血癥）。 | 罕見(jiàn)病用藥。 |
| 2 | NORDITROPIN (somatropin) injection, | NOVO NORDISK INC | 內(nèi)分泌和代謝疾病 | 1.Noonan 綜合癥 2.Prader-Willi綜合癥 | 罕見(jiàn)病用藥。 |
| 3 | Crysvita (Burosumab) | Kyowa Kirin Limited | 內(nèi)分泌和代謝病 | X連鎖低磷佝僂病 | 罕見(jiàn)病用藥。目前尚無(wú)有效治療藥物。 |
| 4 | Increlex (Mecasermin [rDNA origin]) Injection | IPSEN INC | 內(nèi)分泌 | 兒童嚴(yán)重原發(fā)性胰島素樣因子1缺乏；生長(zhǎng)激素受體基因缺陷；體內(nèi)出現(xiàn)生長(zhǎng)激素中和和抗體導(dǎo)致的生長(zhǎng)不足的患兒。 | 罕見(jiàn)病用藥。兒童用藥 |
| 5 | Aldurazyme (laronidase) | BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. | 遺傳代謝性疾病 | 黏多糖貯積癥I型 | 罕見(jiàn)病用藥。 |
| 6 | Elaprase (Indursulfase) Injection | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | 遺傳代謝性疾病 | 黏多糖貯積癥II型 | 罕見(jiàn)病用藥。 |
| 7 | Fabrazyme（Agalsidase Beta） | Genzyme Europe B.V. | 遺傳代謝性疾病 | 法布雷病 | 罕見(jiàn)病用藥。 |
| 8 | Replagal（Agalsidase alfa） | Shire Human Genetic Therapies AB | 遺傳代謝性疾病 | 法布雷病 | 罕見(jiàn)病用藥。 |
| 9 | Galafold（Migalastat hydrochloride） | Amicus Therapeutics UK Ltd | 遺傳代謝性疾病 | 法布雷病 | 罕見(jiàn)病用藥。 |
| 10 | Erleada (apalutamide) | Janssen Biotech, Inc. | 腫瘤 | 非轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（NM-CRPC） | 臨床優(yōu)勢(shì)明顯。 |
| 11 | Lysodren(mitotane) | HRA Pharma | 腫瘤 | 腎上腺皮質(zhì)癌 | 目前尚無(wú)有效治療藥物。 |
| 12 | ALPROLIX [Coagulation Factor IX (Recombinant), Fc Fusion Protein] | Bioverativ Therapeutics Inc | 血液系統(tǒng)疾病 | 乙型血友病 | 罕見(jiàn)病用藥。本品為長(zhǎng)效制劑，半衰期延長(zhǎng)，可減少給藥頻次，較目前治療手段有明顯臨床優(yōu)勢(shì)；已有亞洲國(guó)家和地區(qū)的使用經(jīng)驗(yàn)。 |
| 13 | Maviret(Glecaprevir/Pibrentasvir) | AbbVie Deutschland GmbH Co. KG | 感染性疾病 | 丙肝 | 1、涉及公共衛(wèi)生；2、重癥丙肝危及生命；3、本品較上市產(chǎn)品有治療優(yōu)勢(shì)。 |
第一批臨床急需境外新藥名單于2018年11月1日正式發(fā)布，第一批臨床急需境外新藥一共有48個(gè)，其中，8個(gè)品種已獲批上市，本次按程序?qū)ν夤剂似渌?0個(gè)品種名單?？v觀第一批這40個(gè)全球重磅品種，大多都是罕見(jiàn)病、臨床急需的特效藥。其中包括：吉列德公司的兩款丙肝新藥、諾華治療銀屑病的Secukinumab、禮來(lái)治療軟組織肉瘤的Olaratumab等。
| 序號(hào) | 藥品名稱(chēng)（活性成分） | 企業(yè)名稱(chēng)（持證商） | 治療領(lǐng)域 | 適應(yīng)癥 | 列為臨床急需原因 |
| 1 | Siltuximab | Janssen Biotech, Inc. | 免疫系統(tǒng) | 多中心卡斯特萊曼病 | 罕見(jiàn)病用藥 |
| 2 | Elosulfase Alfa | Biomarin Pharmaceutical Inc. | 內(nèi)分泌和代謝病 | IVA型黏多糖貯積癥 | MPS IVA是罕見(jiàn)疾病。MPS IVA是一種遺傳疾病，由于體內(nèi)降解糖胺聚糖（GAG）的溶酶體酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺失或活性不足，造成GAG及其代謝物硫酸角質(zhì)素（KS）和6-硫酸軟骨素在多器官和組織內(nèi)逐漸貯積，進(jìn)而導(dǎo)致器官功能減退。最常見(jiàn)特征為進(jìn)展性骨骼發(fā)育不良、頻繁手術(shù)以及活動(dòng)能力、呼吸功能受限和早期死亡。MPS的治療主要有骨髓移植或造血干細(xì)胞移植）、酶替代治療。現(xiàn)目前中國(guó)尚無(wú)MPS IVA治療藥物或酶替代等治療方法，本品是唯一一種適用于MPS IVA患者疾病緩解的藥物，屬臨床急需。 |
| 3 | Selexipag | ActelionPharmaceuticalsLtd | 呼吸系統(tǒng) | 肺動(dòng)脈高壓 | 肺動(dòng)脈高壓是一種嚴(yán)重威脅生命的疾病，其中特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓屬于罕見(jiàn)病。 目前國(guó)內(nèi)已經(jīng)上市的用于成人PAH的特異性治療藥物僅有：吸入用伊洛前列素溶液、波生坦片、安立生坦片和曲前列尼爾注射液、馬昔滕坦片和利奧西胍片，但臨床仍存在未被滿足的需求。本品已有研究顯示用于治療肺動(dòng)脈高壓（PAH，WHO第1組）以延緩疾病進(jìn)展及降低因PAH而住院的風(fēng)險(xiǎn)。為臨床提供更多選擇。 |
| 4 | Brodalumab | Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. | 皮膚疾病；免疫系統(tǒng) | 尋常型銀屑病,銀屑病關(guān)節(jié)炎,紅皮病型銀屑病,膿皰型銀屑病,斑塊狀銀屑病 | 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患，降低患者生活治療，嚴(yán)重的致殘。皮膚病變的類(lèi)別為紅皮型，表明其同時(shí)涉及脈管系統(tǒng)（紅斑）和表皮（鱗屑形成增多）。傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國(guó)外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，目前國(guó)內(nèi)暫無(wú)此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 5 | Canakinumab | Novartis Pharmaceuticals Corporation | 免疫系統(tǒng)疾病 | 系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎,冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征，高免疫球蛋白D綜合征,家族性地中海熱,腫瘤壞死因子受體相關(guān)周期性綜合癥,關(guān)節(jié)炎 | 冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征是罕見(jiàn)病，為遺傳性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征、穆-韋二氏綜合征、新生兒多系統(tǒng)炎癥綜合征等。主要表現(xiàn)為皮疹、發(fā)熱、關(guān)節(jié)痛、肌痛等。病情日益加重在中國(guó)目前無(wú)有效治療藥物，臨床急需。目前國(guó)內(nèi)缺乏有效治療藥物 |
| 6 | Denosumab | Amgen Europe B.V. | 腫瘤 | 骨轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤, 骨癌, 實(shí)體瘤, 巨骨細(xì)胞瘤, 多發(fā)性骨髓瘤, 高鈣血癥, 類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎, 骨質(zhì)疏松癥 | 骨巨細(xì)胞瘤發(fā)病率低，3/100萬(wàn)，好發(fā)于青壯年，對(duì)手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的患者以及不可切除的中軸骨病變患者確無(wú)有效的治療手段，Denosumab國(guó)外研究顯示達(dá)到70%以上的腫瘤緩解率 |
| 7 | Fingolimod HCl Oral Capsules | Novartis Pharmaceuticals Corp | 免疫系統(tǒng)疾病 | 多發(fā)性硬化癥 | 罕見(jiàn)病用藥 |
| 8 | Ponatinib | Ariad Pharmaceuticals Inc | 腫瘤 | 慢性髓細(xì)胞性白血病; 急性淋巴細(xì)胞白血病; 白血病 | Ponatinib 為第三代Bcr-Abl激酶靶向抑制劑，對(duì)T315I突變型Bcr-Abl激酶具有高效特異性抑制作用，可有效解決現(xiàn)有以伊馬替尼為代表的靶向抑制Bcr-Abl激酶的CML治療藥物普遍存在的、因激酶突變引起耐藥性的缺陷。 |
| 9 | Vedolizumab | Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. | 消化系統(tǒng) | 潰瘍性結(jié)腸炎; 克羅恩氏病 | 克羅恩病是一種原因不明的腸道炎癥性疾病。該疾病病因不明，病情常有反復(fù)，急性重癥病癥預(yù)后較差，近期死亡率3%-10%左右。目前尚無(wú)根治療法，主要為支持療法和對(duì)癥治療，主要為SASP、5-ASA、腎上腺皮質(zhì)激素、硫唑嘌呤、環(huán)孢素等。潰瘍性結(jié)腸炎是一種原因不明的慢性結(jié)腸炎，病程漫長(zhǎng)反復(fù)發(fā)作，合并結(jié)腸穿孔，病死率高達(dá)20%-50%，目前的治療藥物包括癥治療，主要為SASP、5-ASA、腎上腺皮質(zhì)激素、ACTH。該品種抑制的靶點(diǎn)，在CD和UC介導(dǎo)炎癥過(guò)程發(fā)揮重要作用，因此該品種為病因治療，具有較好的有效性和安全性，具有一定臨床優(yōu)勢(shì)，為臨床提供選擇。 |
| 10 | Eliglustat | Genzyme Corp | 內(nèi)分泌和代謝病 | 戈謝病 | 罕見(jiàn)病用藥,用于1型戈謝氏病患者，臨床急需。本品為第二代底物清除療法SRT產(chǎn)品，用于更廣泛的戈謝氏病I型患者。 |
| 11 | Secukinumab | Novartis Pharma K.K. | 皮膚疾??；免疫系統(tǒng) | 銀屑病,銀屑病關(guān)節(jié)炎,強(qiáng)直性脊柱炎 | 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患，降低患者生活質(zhì)量，嚴(yán)重的致殘。傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國(guó)外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，目前國(guó)內(nèi)暫無(wú)此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 12 | Ixekizumab | ELILILLYANDCOMPANY | 皮膚??；免疫系統(tǒng) | 斑塊狀銀屑病; 銀屑病關(guān)節(jié)炎; 紅皮病型銀屑病; 膿皰型銀屑病; 尋常型銀屑病 | 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患，銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患。中至重度銀屑病可降低降低生活質(zhì)量甚至致殘，傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國(guó)外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，本品為IL-17單抗藥物，對(duì)IL-17A具有較高的親和力和特異性。目前國(guó)內(nèi)暫無(wú)此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 13 | Enasidenib mesylate | CELGENECORP | 腫瘤 | 急性骨髓性白血病 | Enasidenib 是全球首個(gè)批準(zhǔn)的針對(duì)IDH2突變的成人 AML 患者的藥物，IDH2突變?cè)贏ML中大約占17%。對(duì)于復(fù)發(fā)難治的AML目前尚無(wú)標(biāo)準(zhǔn)的有效治療，國(guó)外研究顯示本品在具有IDH2突變的復(fù)發(fā)難治的AML中獲得23%的完全緩解率和8.2個(gè)月的緩解持續(xù)時(shí)間。 |
| 14 | Icatibant | Shire Orphan Therapies GmbH | 心腦血管疾病 | 遺傳性血管性水腫 | 遺傳性血管水腫是一種罕見(jiàn)、嚴(yán)重的常染色體顯性遺傳病，預(yù)計(jì)患病率為1/50000。在臨床上，HAE患者會(huì)出現(xiàn)可累及多個(gè)解剖學(xué)部位（包括胃腸道、面部組織、聲帶和喉頭、口咽、泌尿生殖區(qū)域和/或雙臂和雙腿）的軟組織水腫復(fù)發(fā)性急性發(fā)作。喉部發(fā)作可因窒息之風(fēng)險(xiǎn)而危及生命。目前尚無(wú)有效治療手段。 |
| 15 | Dalfampridine | Acorda Therapeutics Inc | 免疫系統(tǒng)疾病 | 多發(fā)性硬化癥 | 罕見(jiàn)病用藥 |
| 16 | Vismodegib | Genentech Inc | 腫瘤 | 基底細(xì)胞癌 | 基底細(xì)胞癌為最常見(jiàn)的皮膚惡性腫瘤。Vismodegib為全球首個(gè)上市hedgehog通路抑制劑，首個(gè)被批準(zhǔn)用于治療基底細(xì)胞癌的藥物。國(guó)外研究顯示在無(wú)有效治療的轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者中可達(dá)到43%的腫瘤緩解率 |
| 17 | Apremilast | Celgene Corp | 免疫系統(tǒng)；皮膚病 | 銀屑病關(guān)節(jié)炎; 銀屑病 | 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患。中至重度銀屑病可降低降低生活質(zhì)量甚至致殘，傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）有效性有限且存在多種潛在毒性。本品國(guó)外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好。本品為口服途徑給藥，全新的作用靶點(diǎn)。目前國(guó)內(nèi)暫無(wú)此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 18 | Rilonacept | Regeneron | 免疫系統(tǒng)疾病 | 冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征,穆-韋二氏綜合征,家族性寒冷型自身炎癥綜合征,家族性乳糜微粒血癥 | 冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征是罕見(jiàn)病，為遺傳性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征、穆-韋二氏綜合征、新生兒多系統(tǒng)炎癥綜合征等。主要表現(xiàn)為皮疹、發(fā)熱、關(guān)節(jié)痛、肌痛等。病情日益加重在中國(guó)目前無(wú)有效治療藥物，臨床急需。 |
| 19 | Tetrabenazine | Prestwick | 精神障礙；神經(jīng)系統(tǒng)疾病 | 亨廷頓氏舞蹈癥 | 亨廷頓舞蹈癥是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳病，目前無(wú)有效治療手段。本品為氘代丁苯那嗪，已有臨床研究顯示，本品用于治療亨廷頓舞蹈癥具有明確的療效。 |
| 20 | Ecallantide | Dyax Corp. | 血液系統(tǒng)疾病 | 遺傳性血管性水腫 | 遺傳性血管水腫是一種罕見(jiàn)、嚴(yán)重的常染色體顯性遺傳病，預(yù)計(jì)患病率為1/50000。在臨床上，HAE患者會(huì)出現(xiàn)可累及多個(gè)解剖學(xué)部位（包括胃腸道、面部組織、聲帶和喉頭、口咽、泌尿生殖區(qū)域和/或雙臂和雙腿）的軟組織水腫復(fù)發(fā)性急性發(fā)作。喉部發(fā)作可因窒息之風(fēng)險(xiǎn)而危及生命。目前尚無(wú)有效治療手段。 |
三九
廣藥白云山
云南白藥
以嶺藥業(yè)
同仁堂
修正
太極藥業(yè)
仁和
哈藥
國(guó)大
聚焦品牌
聚焦名企
聚焦版權(quán)
聚焦行業(yè)
會(huì)議/頒獎(jiǎng)
標(biāo)準(zhǔn)/新規(guī)
宣傳/代言
聚焦電商
經(jīng)銷(xiāo)/售后
聚焦新品
曝光/維權(quán)
聚焦人物
城市聚焦
世界聚焦
展會(huì)展覽